$2.美国国立卫生研究院资助研究致命运动障碍800万美元

马萨诸塞大学阿默斯特分校和奥马哈ag真人试玩入口的研究人员获得了为期五年的研究机会, $2.美国国立卫生研究院(NIH)拨款800万美元研究多系统萎缩(MSA)背后的分子机制, 一种致命的神经退行性运动障碍.

这项研究由首席研究员阿曼达·沃尔曼进行, 生物学助理教授, 和杰森·巴茨, ag真人试玩入口医学微生物学和免疫学教授兼主席, 也可能促进对帕金森病和其他共核病的生化根源的理解, 哪个影响超过6.800万美国人.

“MSA几乎是帕金森病的加速版, 随着病情发展还会出现其他症状,沃尔曼说. “患者通常在五六十岁时被确诊, 而帕金森氏症患者通常在七八十岁时被诊断出来. 患有MSA的患者病情发展很快，在6到10年内就会死于这种疾病.”

MSA没有有效的治疗方法, 除了导致运动功能障碍，还会剥夺身体控制血压和膀胱的能力, 吞咽和消化食物，并进行其他自主活动.

“这些都是MSA患者受损的正常人类生理的关键方面,沃尔曼说. 顾名思义, 身体的多个系统开始失灵, 通常是在病人保持认知功能的时候.”

研究人员在朊病毒假说下工作——一种错误折叠的蛋白质在全身传播，导致神经退行性疾病. 在MSA的例子中, 错误折叠的蛋白质是α-synuclein (α-synuclein), 也会导致帕金森氏症.

“历史上, 朊病毒假说只被认为适用于一组被称为传染性海绵状脑病的疾病, 比如疯牛病和慢性消耗性疾病. 最近的证据表明，许多其他蛋白质错误折叠疾病, 包括MSA, 有类似朊病毒的特性吗,巴茨说.  

在这两种疾病中, α-突触核蛋白错误折叠成聚集体, 或者是蛋白质块, 在大脑中,沃尔曼补充道. “ag真人官方入口可以证明, 使用生物工具, 当这种情况发生时，蛋白质的形状在两种疾病中是不同的. 这很重要，因为蛋白质的结构通常决定了功能, 在蛋白质错误折叠疾病中, 结构决定了疾病. 例如, 如果你有一个正常的蛋白质，看起来像一个圆圈, 帕金森氏症患者会错折叠成正方形，而MSA患者会错折叠成三角形. ag真人官方入口把这些不同形状的蛋白质称为“品系”.”

使用NIH的拨款, 研究人员将调查不同的菌株如何导致疾病的发病机制. 他们将重点研究这些蛋白质聚集物如何在神经元内传播, 是什么导致了患者的进行性变性.

“希望如此, 通过理解神经元传输的机制, ag真人官方入口可能会为治疗发展找到新的靶点，并以一种可以阻止疾病进展的方式破坏这一过程,沃尔曼说.

研究人员将在他们的实验室平行进行互补实验, 使用原代神经元培养, 以及巴茨开发的用于研究不同朊病毒株运动的坐骨神经注射模型.

在她多年来对MSA复杂性的研究中, 沃曼仍然希望她的工作能够帮助找到治疗方法.

“作为一名科学家，你必须研究一些你觉得非常有吸引力的东西，”她说. “在科学领域，我真的想不出有什么比努力减轻这些患者及其家人所经历的痛苦更让我关心的了.”